2025-12-01 蘇一峰批AADC缺乏症新藥搶健保資源 石崇良揭評估考量

胸腔內科醫師蘇一峰說，AADC缺乏症基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長至超過20歲，
但1針就要1億元，且病童用藥之後仍有運動障礙，9成無法獨立行走，
並同時有智能障礙，還是一輩子需要醫療照顧。

石崇良說，健保對於這類問題的處理方式是透過「醫療科技評估（HTA）」，包括臨床療效、費用、成本效益評估等，
且有本國資料更好，同時也會參考英、加、澳等國HTA中心看法、檢視社會倫理衝擊。

石崇良說，HTA過程中不只有看數字，以AADC缺乏症用藥來說，相關藥物已經進入第二期臨床試驗，
除相關報告顯示效果顯著、可延長病童壽命，病友團體調查也發現個案症狀大幅改善，
且這項藥物不是只能延長病童壽命到20歲，而是因為臨床試驗時間還不夠久，目前還只能觀察到20歲左右。

此外，石崇良說，這項AADC缺乏症藥物是在台灣進行臨床試驗，計有26名個案使用，除2人因其他原因過世，
其他患者都還存活，且存活期均有延長，因此專家委員會審酌國際報告、國內數據、HTA等評估後通過，
提到共擬會，健保藥品審議過程中都是採取這樣的標準做法。